阿斯利康依库珠单抗在中国获批第三个适应症| 最新资讯 热资讯

6月13日， 阿斯利康（AstraZeneca） 发布新闻稿称，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准依库珠单抗注射液用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。这也是继阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）之后，依库珠单抗在中国获批的第三个适应症。

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依库珠单抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris） 是一款C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。该药在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。

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此次依库珠单抗新适应症获得NMPA批准， 主要是基于一项关键3期临床试验（REGAIN研究）有效性和安全性的结果 。该研究在北美、拉丁美洲、欧洲和亚洲招募了125名抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者。患者入组时既往都接受过至少两种免疫抑制剂治疗失败，或至少接受一种免疫抑制剂治疗失败并需要长期血浆置换或静脉注射免疫球蛋白，且重症肌无力日常生活能力（MG-ADL）量表总分≥6分。研究主要终点是从基线至第26周的MG-ADL总分变化，三个次要终点分别是重症肌无力定量评分（QMG）、肌无力综合评分及肌无力生活质量15项量表较基线的变化，均采用最差秩协方差分析进行评估。

研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高。与安慰剂组相比，试验中接受依库珠单抗治疗的抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。为期六个月的研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。