千名罕见癫痫患儿求药后续：国产氯巴占片上市许可申请已获受理

对治疗罕见癫痫有效的药物氯巴占有望在国内上市。

4月12日，宜昌人福药业公司发文称，其研制的氯巴占片10mg、20mg向CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）提交上市许可申请后，顺利获受理（受理号：CYHS2200435国、CYHS2200436国）。

该文介绍，氯巴占用于治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。“作为LGS的一种新型辅助治疗药物，与传统1,4-苯二氮䓬类药物相比，它具有疗效确切、安全性高、耐受性良好的特点，将成为医生治疗包括LGS在内的难治性癫痫的一种新的选择。”

宜昌人福药业于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发，2020年11月申报临床，2021年2月取得临床批件。当前公司应社会急切需求加快研发进程，已向CDE提交了本品的上市许可申请。

澎湃新闻此前报道，国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，目前登记进行氯巴占临床试验的仅有宜昌人福药业公司。该公司作为申办机构于2020年7月登记过氯巴占片20mg相关的临床项目。2021年8月，该公司再次申报同题项目。

2021年12月，湖北宜昌市中心人民医院三峡大学第一临床医学院将开展相关项目的试验，招募志愿者测试氯巴占仿制药的有效性。“氯巴占在国内属于管控药品，很多癫痫患儿反映无药可买了。”该项目相关工作人员介绍，国内基本上是没有（氯巴占）原研药的，都是从国外买专利来做仿制药，现在的试验目的便是测试国产的仿制药是否能与国外的原研药达在人体内的数据达到一致，进而推动国内仿制药的上市，解决用药困难的问题。该工作人员透露，这次试验氯巴占仿制药的来源便是前述宜昌人福药业。

澎湃新闻此前报道，去年底，一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去?》引发关注。信中提到，在国外已经上市的氯巴占对罕见癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神管制药品，未获批准上市。

不少患儿家属选择从海外代购药物，但随着代购人“铁马冰河”代购氯巴占被指“贩毒”等一系列事件的发生，海外代购愈发困难，不少患儿面临断药，每次癫痫发作都会对身体和精神造成双重伤害。

澎湃新闻注意到，2017年，国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知，其中便包括10mg的氯巴占片剂。但4年过去了，氯巴占仍处于“缺席”状态。

2021年12月27日，就癫痫儿童用药氯巴占问题，国家卫健委有关部门回复澎湃新闻表示，近期，已关注到媒体相关报道，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

2022年3月29日，国家卫健委在官网发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。针对患儿的用药需求，国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。

编辑：黎博恩