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第16个“国际罕见病日” | 近5年罕见病市场升温明显,科技创新生态仍松散、割裂

来源:每日经济新闻 发布时间:2023-02-26 13:28:45

自2018年国内发布首批罕见病目录,对罕见病给出中国定义算起,国内罕见病行业的发展已有5个年头。但其实,早在2008年,国际上就已将2月的最后一天定为罕见病日。


(资料图)

2月25日,第16个“国际罕见病日”前夕,弗若斯特沙利文(Frost&Sullivan,简称“沙利文”)联合北京病痛挑战公益基金会在线上发布《2023中国罕见病行业趋势观察报告》(简称“报告”)。

《报告》显示,近年来,每年都有数款罕见病药物纳入国家医保目录,最近两年更是纳入了罕见病高值药,未来国内罕见病创新药的数量将持续增加。

但是,在基因检测、特医食品、可穿戴设备等方面,国内面向罕见病患者的产品及服务仍然稀缺。

7成获批罕见病药物已入保,但远远不够

根据《报告》,《第一批罕见病目录》出台后,我国罕见疾病药物上市数量呈现明显上升态势,与全球之间的差距正在缩小。

截至目前,基于《第一批罕见病目录》,已有199种药物在全球上市,涉及87种罕见病。其中103种药物在中国上市,涉及47种罕见病;其中73种药物在中国上市并纳入医保,涉及31种罕见病。

而在2019年至2022年,《第一批罕见病目录》涉及的121种罕见病当中,分别有6种罕见病9种药品、6种罕见病6种药品、7种罕见病7种药品,6种罕见病的7种药品,合计16种罕见病29种罕见病药品通过谈判纳入医保。

从报销力度看,在73种已经入保的罕见病药物中,甲类药物17种,乙类药物56种。甲类药物能够全额报销,乙类药物需要自付一部分,报销比例因各地政策和药物有所不同,通常为70%~80%。

不过,国家医保“兜底不大揽”的定位意味着罕见病保障不可能由国家全部买单。目前,有24种罕见病的30种药物未纳入医保,其中有16种罕见病的全部治疗药物(共计16种)均未纳入医保,其中又有13种药物属于高值药,年治疗费用多为几十万元到上百万,远远超过国内家庭灾难性卫生支出的上限1.8万元/年。

此外,有的药品虽然已经被列入医保目录但其罕见病适应症却未覆盖。例如,用于治疗原发性轻链型淀粉样变的达雷妥尤单抗虽然已纳入医保,但医保支付范围不包含罕见病适应症,仅可用于治疗多发性骨髓瘤。

全部治疗药物均未纳入医保的罕见病高值药图片来源:《报告》

这意味着,地方层面保障要解决的核心痛点是目录外的罕见病高值药保障。而随着待遇清单等系列制度的发布,地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度,对地方罕见病保障提出新的挑战。

北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川解析《报告》时称,罕见病未来支付保障新趋势包括风险分担协议、按照疗效结果付费和罕见病种子基金。其中,风险共担协议由地方医保部门和药品企业共同探索,目前其主要的应用场景在普惠险中罕见病特药支付报销过程。

罕见病市场升温,涉足上市公司超10家

尽管罕见病药物的高昂价格是难以逾越的鸿沟,但从全球范围来看,目前仅有5%的罕见病存在有效治疗方法,更多罕见病患者的愿望不是“药物入保”,而是“有药可用”。

对于专利到期,营收遭受损失的大型跨国药企,多通过内部创新,或者并购、研发合作扩充产品管线。其中,存在大量待满足临床需求的罕见病领域成为热门投资赛道。

《报告》显示,在2022年全球医药并购项目中,罕见病是资金投入最多的领域。其中,安进以278亿美元的价格并购Horizon Therapeutics,创下2022年全球医药行业并购价格之最;辉瑞分别并购Biohaven、Global Blood Therapeutics,并且与Beam Therapeutics合作开发肝脏、肌肉和中枢神经系统的三种罕见遗传疾病的体内碱基编辑疗法,在该领域中的交易频次最高。

罕见病领域医药交易,2022 图片来源:《报告》

在2018年《第一批罕见病目录》发布前,国内药企对罕见病领域鲜有涉足,国内罕见病药物市场由跨国药企主导。2018年~2022年,27种罕见病药物(除新增适应症)上市,其中仅有4种药物为国内企业引进或仿制。

但是,随着国内创新药产业的不断发展以及政策出台,越来越多国内药企开始布局罕见病领域。

2018年11月至今,国家药监局先后发布三批临床急需境外新药名单,列入名单的品种可直接提出上市申请,CDE建立专门通道加快审评。三批临床急需境外新药名单共计81个品种,其中罕见病治疗药物超过一半,目录内的罕见病药物有37种。

截至2023年2月,81种罕见病药物(除化学仿制药和生物类似药)处于临床试验及上市申请阶段,其中(67%)药物由国内药企自主研发或参与引进,涉及的上市公司超过10家。

而从药物面向的罕见病看,特发性肺纤维化、血友病、多发性硬化、帕金森病(青年型、早发型)、视神经脊髓炎是目前国内研发最密集的5种罕见病,其处于临床试验及上市申请阶段的药物数量分别为20、11、8、7、6种。

中国处于临床试验及上市申请阶段的罕见病药物(只包括涉及到上市公司自研或引进)

资料来源:每经记者林姿辰据《报告》制表

特药食品、基因测序等领域仍大有可为

随着罕见病群体的健康问题被日益重视,全球范围内的科技公司已在罕见病领域布局药物以外的解决方案,包括数据公司、诊断公司、可穿戴设备公司、食品公司等。但在国内,这些方面的产品或服务较少,甚至无法从医生处获得清晰的使用方案和购买方法。

以特医食品为例,特医食品是指为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要,专门加工配制而成的配方食品。

《报告》显示,在《第一批罕见病目录》涉及的121种罕见病中,有32个罕见病需要使用特殊医学用途配方食品进行相关治疗,18种罕见病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品。与大众认知中的食品辅助治疗的印象不同,特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式,如未得到及时治疗,患者将面临发育迟缓或倒退,甚至致死致残的严重后果。

不过,特医食品在我国上市前需要进行产品注册和审批,目前产品供给难以满足患者购买需求。数据显示,我国实施特医食品注册管理制度后,截至2022年10月,共有92款特医食品获批,仅有1个罕见病病种苯丙酮尿症有3款产品获批。

另外,罕见病科技创新的生态较松散、割裂。

北海康成(HK01228,股价2.30港元,市值9.76亿港元)创始人、董事长兼首席执行官薛群在会上表示,国内针对罕见病患者的临床遗传学咨询还未完全开发,但目前国内一代、二代基因测序已经比较健全,药企可以与基因测序企业合作,为罕见病患者及其家庭提供更多信息,这是目前产业生态中缺乏的预警和风险预测环节,也是促成产业闭环形成的重要环节。

英矽智能中国区业务拓展负责人王珏则表示,公司希望利用人工智能技术去赋能罕见病药物研发。例如INS018_055是一款由英矽智能端到端人工智能平台发现的、潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物。

王珏称,该药物系利用人工智能技术发现全新靶点,进一步生成小分子药物,目前已经完成了在新西兰和中国的Ⅰ期临床试验,即将在中国和美国同步开展Ⅱ期临床试验。

(文章来源:每日经济新闻)

责任编辑:FG003


 

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